FDA为Alnylam的RNAi疗法Lumasiran授予原则上审查，用于治疗1型原发性高草酸尿症
2022-01-10 07:01 来源：佛山男科医院
全球领先的RNAi治疗法CorporationAlnylam Pharmaceuticals日前，美国食品药物管理局（FDA）已不感兴趣该Corporationlumasiran的新药申请（NDA），可用治疗法1M-病症极高草硫酸尿症（PH1）。FDA还为lumasiran授与了优先审议。
Lumasiran是一种研究性、皮下给药的靶向羟基硫酸氧化酶1（HAO1）的RNAi治疗法药物，正要开发可用治疗法PH1。HAO1序列盐酸硫酸氧化酶（GO）。因此通过沉默HAO1并耗尽GO酶，lumasiran可以诱导草硫酸盐的产生，草硫酸盐是直接影响PH1生理生理的代谢物产物。
PH1是一种非常少见的疾病，其中草硫酸盐的过量产生加剧草硫酸钙固态在肺脏和泌尿道中的基岩，并也许加剧头痛和散光肺结石的逐步形成和肺坏死。尽管少数症状对抗氧化剂B6治疗法有完全催化，但尚无许可的PH1药物治疗法。
Lumasiran是利用Alnylam的弱化稳定物理（ESC）-GalNAc-缀合物技术，可按季度进行皮下确保给药，并具有更极高的耐用性和广泛的治疗法Index。Lumasiran已得到美国和欧盟的孤儿药美名，美国食品和药物管理局（FDA）的实验性治疗法美名和小儿罕见病美名，以及欧洲药物管理局（EMA）的优先药物（PRIME）美名。
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