原发性线粒体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿制剂称号
2022-02-21 05:07 来源：佛山男科医院
Reneo Pharmaceuticals现在同月，英国食品解毒品监督管理局（FDA）已授予该一些公司的主要候选解毒物REN001治疗原发性细胞内关节病（PMM）的收留解毒称号。该一些公司还同月了最近已完成的针对PMM症状的REN001流行病学的积极结果。
REN001是一款针对性PPARδ针对性，可治疗仅限于PMM在内的帕金森氏症关节病。PMM是细胞内基因突变致使的不堪重负疾病，PMM症状的关节肉功能通常会急剧下降，对日常功能归因于不利直接影响，并且症状寿命会延长。目前尚有FDA同意的可用治疗PMM的解毒物。
Reneo Pharmaceuticals首席高管Niall O’Donnell博士知道：“患有细胞内原发性关节病的症状的社会生活受到很多方面的直接影响”。Reneo对患有细胞内基因缺陷和关节病史的PMM症状已完成了为期12周的临床试验（REN001研究成果）。症状每天口服一次REN001，大多数症状选择积极参与另外的36周开放首页相接研究成果。REN001研究成果考察了沿途的测试和一些症状问卷的结果，该研究成果的必需性数据资料表明，REN001在PMM症状中是必需的且反应性良好。
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